经猪试验表明，该药煎剂或醇提取物均对猪蛔虫有抑制以至麻痹作用。驱蛔作用的有效成分为川楝素，比乙醇提取物的作用强。低浓度（1：5000-9000）的川楝素，对整条猪蛔虫及其节段（头部及中部）有明显的兴奋作用， 表现为自发活动增强，间歇地出现异常的剧烈收缩，破坏其运动的规律性（活动增强与减弱相交替），持续10-24小时，最后逐渐转入痉挛性收缩。川楝素能透过虫体表皮，直接作用于蛔虫肌肉，扰乱其能量代谢，导致收缩性疲劳而痉挛。此浓度的川楝索对蛔虫神经-肌肉的兴奋作用不被阿托品所阻断，提示川楝素并非拟胆碱药。高浓度（l：1000）的川楝素对猪蛔虫特别是头部的神经节有麻痹作用。这种麻痹作用，可能是虫体受药物作用后呈间歇性痉挛收缩的结果。经Ammon法和瓦氏呼吸器分别测定虫体匀浆的胆碱酯酶活力和呼吸酵解，结果证明均无明显影响，表明川楝素不是通过糖代谢而起作用。另从蛔虫肌肉中的ATP和无机磷的实验结果中可以看出，川楝素能使ATP的分解代谢加快，从而造成蛔虫有能量供应短缺而导致收缩疲劳，而被排出体外。高浓度的苦楝皮药液（25%-50%）在体外对小鼠蛲虫也有麻痹作用。
大剂量的川楝素（每只大鼠，静脉或肌内注射2mg）能引起大鼠呼吸衰竭。这主要是由于该成分对中枢的抑制作用。延脑呼吸中枢部位直接给予川楝素（每只大鼠0.10-0.15mg），能支持上述结果。中枢兴奋药尼可刹米对川楝素引起的呼吸抑制有轻微的对抗作用。
川楝素对大鼠有不可逆地阻遏间接刺激引起的肌肉收缩，但不影响神经的兴奋传导，也不降低肌肉对直接刺激的反应；川楝素是1个选择性地作用于突触前的神经肌肉传递阻断剂。其作用部位在突触前神经末梢，作用方式是抑制刺激神经诱发的乙酰胆碱释放。电子显微镜观察表明川楝素对小白鼠神经肌肉接头的亚显微结构有明显的作用，表现于突触间隙宽度增加和突触囊泡数目减少。这两种变化不同时出现于同一个接头。
川楝素对肉毒中毒动物具有治疗作用。对致死量A型肉毒中毒的小鼠，中毒后6小时给予川楝素，有明显治疗作用；对致死量A型肉毒中毒的猴子，中毒后24小时给予川楝素，可治愈半数以上动物；对B型肉毒中毒的小鼠，川楝素也有保护作用。此外，川楝素能明显增强抗毒血清对肉毒中毒小鼠和家兔的治疗作用。
楝素浓度依赖性地使快反应电位复极至90%的时程（APD 90）延长，用氯化钡阻断Ik1，可取消川楝素延长APD90的作用，川楝素使慢反应电e坏腁PD延长和收缩力（FC）增强，用氯化钡后，可取消川楝素的上述作用，但延长APD的作用存在。此外，川楝素可使离体蛙心收缩节律异常，持续l小时可自动恢复。
楝素（200mg/kg）家兔灌胃以及浓度为0.2×10（-4）mg的川楝素均对在位兔及离体兔肠的张力和收缩力有显著增加。浓度为0.2×l0（-3）mg的川楝素能使肠肌呈现痉挛性收缩。此兴奋作用能被苯海拉明所对抗，而不被阿托品所阻断。10%苦楝皮水浸液对多种致病性真菌有抑制作用。苦楝根皮提取物治疗小鼠实验性曼氏血吸虫病，从动物体内存活虫数及孵化试验等方面证实，有一定疗效。性味苦，寒，有毒。
《别录》："微寒。"
《日华子本草》："苦，微毒。"
《医林籍要》："大苦，大寒。"
燥湿，杀虫。治蛔虫，蛲虫，风疹，疥癣。
体弱及肝肾功能障碍者、孕妇及脾胃虚寒者均慎服。亦不宜持续和过量服用。苦楝皮有一定的毒副反应，服药中毒后可有头痛、头晕、恶心、吐吐、腹痛等症状。严重中毒，可出现内脏出血、中毒性肝炎、精神失常、呼吸中枢麻痹，甚至休克、昏迷死亡。
《新修本草》：“此有两种，有雄有雌。雄者根赤无子有毒，服之多使人吐不能止，时有至死者。雌者根白有子微毒，用当取雌者。”
《福建药物志》：“苦楝根皮驱虫有效，但有一定的毒性，应结合患者的年龄、体质等情况，慎重投药。”