乌骨藤对大鼠和小鼠移植性肿瘤生长均有较好的抑制作用。乌骨藤注射液20g（生药）/kg静脉注射对大鼠瓦克肉瘤（W256）抑制率为61.6%；对小鼠肉瘤（S180）、子宫颈癌（U14）、肝癌（HSC）及艾氏腹水癌（EAC）的抑制率分别为59.74%，65.98%，43.6%，56.67%。肌内注射对实体瘤的抑制率分别为S180 53.45%，HSC34%，EAC70.8%。连续皮下注射10d，对腹水癌的抑制率分别为EAC45.45%，网状细胞肉瘤腹水型（RAS）56.06%，淋巴瘤1号（L1）52.1%，肝癌腹水型54.55%，S18048.89%。
乌骨藤抗肿瘤有效成分为生物碱，实验研究表明其纯生物碱抗肿瘤的细胞毒作用并不明显，可能通过提高免疫功能而起到抗肿瘤作用。乌骨藤毒副反应很小。
乌骨藤1969年临床开始应用于治疗癌症, 1984年正式通过新药鉴定。临床研究主要集中在治疗消化系统恶性肿瘤, 尤其是原发性肝癌、结肠癌、食管癌和胃癌, 亦有用于肺癌和血液系统等恶性肿瘤的报道。绝大多数临床观察证实该类制剂安全性好, 也有研究提示还具有改善免疫功能、减毒增效作用, 故也常与细胞毒性化疗药物联合使用。
在民间乌骨藤作为一种治疗支气管炎药使用, 早在1982年邓士贤等研究通关藤甙的药理作用时发现, 用豚鼠组织胺恒压喷雾致喘法实验, 结果通光藤有一定平喘作用, 用离体豚鼠支气管灌流实验, 发现通关藤甙对正常状态的支气管无松弛作用而对组织胺造成的痉挛有直接松弛作用。
《中药大辞典》记载:“通关散30~90 g, 加水500 m L, 煎至100~150 m L, 每日分3次服;或制成浸膏剂。每片0.5g, 每日3次, 每次2~3片”。可治疗慢性气管炎。另外, 民间有用乌骨藤治疗肺炎、喉头炎、口腔溃烂、胃炎、黄疸型肝炎、肾炎以及疔疮肿毒等。
民间用乌骨藤治疗肺炎、喉头炎、口腔溃烂、胃炎、胃痛、黄疸性肝炎、肾炎以及疔疮肿毒等。