小蓟具有止血、凝血、抗菌、抗炎以及对心血管系统的作用等多种药理活性，能够治疗衄血、吐血、尿血、血淋、便血、崩漏、外伤出血和痈肿疮毒等传统疾病。
小蓟广泛应用于衄血、吐血、尿血、血淋等病症的治疗，与其具有显著的止血、凝血作用紧密相连。小蓟中的止血有效成分为芦丁和柳穿鱼苷，其主要通过使局部血管收缩，抑制纤维蛋白溶解而发挥作用。
研究发现黄酮类化合物蒙花苷和芦丁有促进凝血作用，其也从小蓟中提取得到简单苯丙素咖啡酸，其具有缩短凝血及出血时间的作用，并可代替凝血酶作血浆纤维蛋白质平板法纤溶实验，为小蓟止血的有效成分之一。小蓟中的绿原酸可以缩短血凝及出血时间。
国内曾有实验研究认为小蓟水煎剂有使心脏兴奋的作用，通过小蓟对肾上腺素能受体激动效应的初步实验加以证实。魏彦等研究了小蓟水煎液和乙醇提取物对离体兔心、豚鼠心房肌的作用，结果显示其对肾上腺素能受体有激动作用，有效成分酪胺对大鼠有显著的升压作用。梁军等研究了宁夏野生小蓟水提取物对家兔动脉血压和心率的影响，结果表明一定剂量小蓟水提取物对家兔有明显降压和减慢心率的作用。高血压患者存在明显的内皮细胞损伤、高凝状态和纤溶功能改变情况，即所谓体内促凝和抗凝机制平衡失调的血栓前状态，小蓟中富含约1.44%的皂苷类化合物，皂苷分子中羟基与有机酸缩合成的酯皂苷（estersaponins）有溶血作用，因此，小蓟发挥降压作用可能是通过抗凝、降低血液黏稠度、改善患者血管内皮损伤实现。
小蓟粗提物具有明显的抗菌、抗炎活性。研究表明小蓟水煎剂在试管内对溶血性链球菌、肺炎球菌及白喉杆菌有一定的抑制作用；对金黄色葡萄球菌、绿脓杆菌、变形杆菌、大肠杆菌、伤寒杆菌、副伤寒杆菌及福氏痢疾杆菌均有抑制作用。小蓟的乙醇浸剂（1∶30 000）对人结核菌有抑制作用，而水煎剂对结核菌的抑制浓度为乙醇浸剂的300倍。乔建荣等研究发现小蓟醇提物能降低败血症大鼠血浆、腹主动脉和心脏的中介素（IMD）水平，发挥其抗菌消炎的能力，其机制可能与抑制一氧化氮/一氧化氮合酶（NO/NOS）通路有关。小蓟对大鼠甲醛性“关节炎”有一定消炎作用，但作用效果不及考地松；对小鼠有镇静作用，但无镇痛作用。
多糖、黄酮类成分具有一定的脂质代谢调节、抗衰老、抗疲劳作用，其中，黄酮类是小蓟发挥降糖作用的主要活性成分。张欣通过动物实验研究表明小蓟粗多糖对小鼠的脂质代谢具有明显的调节作用、对D-半乳糖导致的小鼠衰老具有一定的缓解作用，同时能有效减轻过度运动对小鼠机体造成的伤害。梁倩倩等也发现不同溶剂的小蓟提取物具有羟自由基和超氧阴离子自由基清除作用，也证明了小蓟有明显的抗衰老作用。王倩研究了小蓟总黄酮提取物对大、小鼠糖尿病模型的治疗作用，表明小蓟总黄酮可减轻高血糖症状，并抑制糖原的分解，促进肝糖原的合成，降低血糖值；可以提高超氧化物歧化酶（SOD）、过氧化氢酶、谷胱甘肽过氧化物酶活力，增强机体清除自由基的能力，减少过氧化氢、丙二醛、活性氧（ROS）的量，降低Bax和升高Bcl-2的表达水平以减少细胞凋亡；对脂代谢、胰岛素抵抗、胰岛素升高等均有改善作用。马勤阁等运用蛋白酪氨酸磷酸酶1B（PTP1B）抑制剂高通量筛选模型对小蓟中的黄酮类化合物进行活性筛选，结果表明化合物4′,5-二羟基- 2′,3′,7,8-四甲氧基黄酮、4′,5-二羟基-7,8-二甲氧基黄酮、3′-羟基-4′,5,7-三甲氧基黄酮具有较强的PTP1B抑制活性，提示小蓟可能具有降血糖作用。
小蓟药源广泛、价廉、无毒副作用，具有一定的抗癌作用。李煜等研究小蓟提取液对癌细胞生长的抑制作用，结果表明其具有抑制人白血病K562细胞、肝癌HepG2细胞、宫颈癌HeLa细胞、胃癌BGC823细胞生长的活性，有确切的抑癌作用。李桂凤等研究刺儿菜提取物对肿瘤细胞生长的抑制作用，结果表明刺儿菜提取物对肝癌BEL-7402细胞生长有抑制作用。院珍珍等对小蓟乙醇提取物石油醚层中分离得到的化合物进行体外细胞毒性活性筛选，其中11α,12α-氧化蒲公英赛酮、11α,12α-氧化蒲公英赛醇、11α,12α-氧化蒲公英赛醇棕榈酸酯对人结肠癌HCT-8细胞、肝癌Bel-7402细胞、胃癌BGC-823细胞、肺癌A549细胞和卵巢癌A2780细胞均显示一定的抑制活性。王斌等研究发现在50 mg/L的质量浓度下，麦角甾-4,24(28)-二烯-3-酮和豆甾-4-烯-3-酮对A549细胞显示较强的细胞毒活性。张硕等应用基因芯片技术研究豆甾醇对人肝SMMC-7721细胞生长的作用，发现豆甾醇对SMMC-7721细胞具有体外抑制作用，且呈剂量和时间依赖性。另有学者研究发现，β-谷甾醇对乳腺癌MDA-MB-231细胞以及人结肠癌HT116细胞均具有诱导凋亡的作用。柳穿鱼苷不仅能抑制肿瘤细胞生长作用，还能改善免疫反应，是一种潜在的抗肿瘤药物。
20%浓度的小蓟水煎剂对肠平滑肌有抑制作用，也可收缩支气管平滑肌；小蓟煎剂或配剂对家兔离体、在体及慢性痿管的子宫都有兴奋作用，但对猫的在体子宫、大鼠离体子宫及家兔离体子宫则均有抑制作用，和儿茶酚胺类物质的作用相似。